ปี 2023 เป็นปีที่มีความตื่นตัวมากที่สุดสำหรับนวัตกรรมยาที่มุ่งเป้าไปที่ความชรา, โรคหายาก และสภาวะสุขภาพที่เกี่ยวข้องกับวัย เช่น โรคอัลไซเมอร์ (AD)
และในปี 2024 จากนี้เป็นต้นไป เราจะได้เห็นผลิตภัณฑ์ใหม่ๆ น่าสนใจอีกมากที่จะทยอยเปิดตัวมากขึ้นทั่วโลก โดยเฉพาะผลิตภัณฑ์ด้านชะลอวัยอีกหลายตัว ซึ่งก็รวมไปถึงผลิตภัณฑ์ ยาย้อนวัย “มณีแดง” REjuvenating DNA by GEnomic stability Molecules (RED-GEMs) ของทีมแพทย์จุฬาด้วย
บริษัทยักษ์ใหญ่ในอุตสาหกรรมยา Eli Lilly ซึ่งมี "ยามหัศจรรย์ลดน้ำหนัก" Mounjario (tirzepatide) กลายเป็นบริษัทยาแห่งแรกในประวัติศาสตร์ ที่มีมูลค่าตลาดเกิน 400 พันล้านดอลลาร์
RESTORIN ของ Seragon ซึ่งเป็นวิธีการชะลอวัยในรูปแบบยาในรูปของการรับประทาน ที่ทันสมัยที่สุดก็ได้เปิดตัว
นอกจากนี้ ยังมีการเปิดตัว Casgevy (Vertex Pharmaceuticals) ซึ่งเป็นยาแก้ไขยีน CRISPR/Cas9 ตัวแรกทั่วโลก ซึ่งถือเป็นความหวังใหม่ให้กับผู้ป่วยที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรมซึ่งพบได้ยาก
การเปิดตัวยาเหล่านี้และยาที่ทำรายได้สูงอื่นๆ อาจจะเป็นการส่งสัญญาณถึงการปฏิวัติในด้านความชรา โรคอ้วน โรค AD มะเร็ง และสุขภาพภูมิคุ้มกัน
บทความนี้ เป็นการสรุปยาใหม่ที่ได้เปิดตัวไปแล้ว 10 อันดับแรกของปี 2023 ซึ่งประกอบด้วยยานวัตกรรมใหม่ ๆ เช่น Tirzpatide ที่น่ามหัศจรรย์ในการลดน้ำหนักและยา RESTORIN ที่ช่วยให้อายุยืนยาว เจาะลึกความก้าวหน้าที่มุ่งสู่ความชรา โรคหายาก และสภาวะต่างๆ เช่น โรคอัลไซเมอร์ มะเร็ง และเสริมสร้างภูมิคุ้มกัน
1. Leqembi: ยารักษา AD ตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ในรอบ 20 ปี
ในเดือนกรกฎาคม ปี 2023 US FDA ได้อนุมัติ Leqembi (lecanemab) ซึ่งเป็นยาที่ Eisai และ Biogen เปิดตัวร่วมกัน เพื่อใช้รักษาโรคอัลไซเมอร์ (AD) และนี่เป็นการอนุมัติจาก FDA ครั้งแรกสำหรับให้รักษาโรคอัลไซเมอร์ (AD) ในระยะลุกลามในรอบ 20 ปี
Leqembi ซึ่งเป็นแอนติบอดี ที่จะเลือกและต่อต้านโปรตีนที่เป็นพิษที่เรียกว่า β-amyloid (Aβ) ซึ่งเป็นปัจจัยสำคัญที่ทำให้เกิดโรคใน AD ซึ่งเกี่ยวข้องกับการมีส่วนช่วยในกระบวนการเสื่อมของระบบประสาท
การทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 แสดงให้เห็นว่า Leqembi ไม่เพียงแต่ช่วยลดระดับ Aβ เท่านั้น แต่ยังช่วยปรับปรุงอาการสมองเสื่อมในผู้ป่วย AD อย่างมีนัยสำคัญอีกด้วย
2. Vowst: ยา Microbiota อุจจาระทางปากตัวแรกของโลก
ในเดือนเมษายน ปี 2023 บริษัทยา Seres Therapeutics ได้เปิดตัว Vowst (เดิมชื่อ SER-109) ซึ่งเป็นยาไมโครไบโอตาในอุจจาระชนิดรับประทาน ซึ่งเป็นเพียงชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการป้องกันการติดเชื้อซ้ำของ C. difficile
การติดเชื้อ C. difficile เป็นหนึ่งในการติดเชื้อ ที่เกี่ยวข้องกับการดูแลสุขภาพ ที่พบบ่อยที่สุดในสหรัฐอเมริกา ทำให้มีผู้เสียชีวิตระหว่าง 15,000 ถึง 30,000 รายต่อปี
Vowst เป็นยาจุลินทรีย์ในอุจจาระชนิดรับประทานชนิดแรก โดยผลิตจากอุจจาระของบุคคลที่มีสุขภาพดี และมีสปอร์จากกลุ่มแบคทีเรียที่มีประโยชน์ที่เรียกว่า Firmicutes Firmicutes เหล่านี้อาจรักษาการติดเชื้อ C. difficile ได้โดยการลดการปรากฏตัวของ C. difficile ในลำไส้
3. Tirzpatide: ยาลดน้ำหนักที่ทรงพลังที่สุด
ในเดือนพฤศจิกายน ปี 2023 บริษัท Eli Lilly ได้เปิดตัว Mounjaro ซึ่งเป็นยาลดน้ำหนักชนิดใหม่ ที่ใช้ในการรักษาโรคเบาหวานประเภท 2 เมื่อเปรียบเทียบกับเซมากลูไทด์ของ Novo Nordisk ซึ่งเป็นยาต้านโรคเบาหวานอีกตัวหนึ่ง Mounjaro มีข้อดีหลายประการ รวมถึงผลในการลดน้ำหนักที่มีนัยสำคัญกว่าและราคาที่น่าดึงดูดกว่า ค่าใช้จ่ายรายเดือนของการรักษา Mounjaro อยู่ที่ประมาณ 974 ดอลลาร์ ในขณะที่การรักษาด้วยเซมากลูไทด์มีค่าใช้จ่ายประมาณ 1,349 ดอลลาร์ต่อเดือน
4. Casgevy: ยาแก้ไขยีน CRISPR รายแรกของโลก
ในเดือนธันวาคม ปี 2023 Casgevy ซึ่งเป็นยาแก้ไขยีน CRISPR/Cas9 ตัวแรกของโลกได้เปิดตัว ซึ่งพัฒนาร่วมกันโดย Vertex Pharmaceuticals และ CRISPR Therapeutics
Casgevy ใช้สำหรับผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคเบต้าธาลัสซีเมียหรือโรคเม็ดเลือดเซลล์รูปเคียว (SCD: sickle cell disease) ที่ขึ้นกับการถ่ายเลือด ซึ่งประสบภาวะวิกฤติหลอดเลือดอุดตัน (VOC: vaso-occlusive crises) ซ้ำบ่อยครั้ง
SCD ซึ่งเป็นโรคฮีโมโกลบินทางพันธุกรรมที่พบบ่อยที่สุดทั่วโลก มีอัตราการเกิดผู้ป่วยใหม่สูงถึง 300,000 รายต่อปี
5. Arexvy: วัคซีนป้องกันไวรัส Syncytial Virus (RSV) ในระบบทางเดินหายใจตัวแรกของโลก
ในเดือนพฤษภาคม ปี 2023 GlaxoSmithKline (GSK) ได้เปิดตัว Arexvy ซึ่งเป็นวัคซีนป้องกัน RSV (Respiratory syncytial virus) ตัวแรกของโลก
RSV เป็นไวรัสทางเดินหายใจที่พบบ่อย ซึ่งส่วนใหญ่ทำให้เกิดอาการคล้ายหวัดเล็กน้อย โดยเฉพาะอย่างยิ่งในทารกและผู้สูงอายุ ซึ่งอาจนำไปสู่โรคหลอดลมฝอยอักเสบ (Bronchiolitis) และโรคปอดบวมในเด็กเล็ก Arexvy ได้รับการออกแบบมาโดยเฉพาะสำหรับการป้องกันโรคระบบทางเดินหายใจส่วนล่างที่เกิดจากการติดเชื้อ RSV ในผู้ที่มีอายุ 60 ปีขึ้นไป
6. Roctavian: ยาบำบัดยีนตัวแรกสำหรับโรค Hemophilia A
ในเดือนมิถุนายน ปี 2023 บริษัท BioMarin ได้เปิดตัว Roctavian ซึ่งเป็นยาบำบัดด้วยยีนตัวแรกสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย A ชนิดรุนแรงในผู้ป่วยที่ไม่มีแอนติบอดี AAV5 (FVIII <1 IU/dL)
Roctavian ใช้เวกเตอร์ไวรัส AAV5 เพื่ออำนวยความสะดวกในการแสดงออกดัดแปลงพันธุกรรมของ coagulation factor VIII (FVIII) ซึ่งเกี่ยวข้องกับการแข็งตัวของเลือด ข้อได้เปรียบหลักของมันคือ การรักษาเพียงครั้งเดียวเพื่อให้บรรลุการแสดงออกของยีน FVIII ซึ่งจะช่วยลดความจำเป็นในการฉีดปัจจัยการแข็งตัวของเลือดป้องกันโรคในระยะยาวในผู้ป่วย
7. Fabhalta: การบำบัดทางปากครั้งแรกสำหรับการรักษา PNH
ในเดือนธันวาคม 2023 บริษัท Novartis ได้เปิดตัว Fabhalta (iptacopan) เพื่อใช้รักษาผู้ป่วยที่มีภาวะ Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) ที่เป็นโรคเลือดที่พบได้น้อย มีลักษณะเฉพาะคือ การทำลายเซลล์เม็ดเลือดแดง
Fabhalta เป็นการบำบัดด้วยยาชนิดรับประทานครั้งแรก ซึ่งหมายความว่า จะใช้ยานี้เพียงอย่างเดียวในการรักษา PNH โดยไม่จำเป็นต้องใช้ร่วมกับยาอื่นๆ ยา iptacopan ได้พัฒนาโดย Novartis เป็นตัวยับยั้งในช่องปาก ซึ่งมีเป้าหมายไปที่ Factor B เพื่อควบคุมภาวะเม็ดเลือดแดงแตก ทั้งภายในหลอดเลือดและนอกหลอดเลือด ช่วยเสริมการขาดแอนติบอดีในการต่อต้าน C5 ทำให้ผู้ป่วยมีทางเลือกในการบำบัดด้วยวิธีรับประทานยาตัวเดียวที่สะดวกมากขึ้น
8. SRN-901N RESTORIN: สารยับยั้งการชะลอวัยที่มีศักยภาพมากที่สุด
ในช่วงต้นปี 2023 Seragon บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ ผู้บุกเบิกในด้านการรักษาผู้สูงอายุและยาต้านมะเร็ง ได้เปิดตัว SRN-901N (RESTORIN)
SRN-901N ของ Seragon ผสมผสานเทคโนโลยีหลักเพื่อจัดการกับกระบวนการชราในระดับเซลล์ และส่งเสริมการสูงวัยอย่างมีสุขภาพดี ซึ่งรวมถึงสารที่มีเป้าหมายในการซ่อมแซมความเสียหายของ DNA, การยับยั้งเอ็นไซม์ CD38, การกระตุ้นเซอร์ทูอิน และเมแทบอลิซึมของไมโตคอนเดรีย
การทดลองพรีคลินิกได้รับการพัฒนาโดยได้รับการสนับสนุนจากสถาบันวิจัยชั้นนำ เช่น มหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ด และเมโยคลินิก ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการยืดอายุขัยตามธรรมชาติของสัตว์ทดลองอย่างมีนัยสำคัญ และการยับยั้งการเสื่อมถอยทางกายภาพและการรับรู้ในสัตว์ที่มีอายุอย่างเห็นได้ชัด
9. Talvey: ยาแอนติบอดีที่มีความจำเพาะแบบคู่ GPRC5D/CD3 ตัวแรกของโลก
ในเดือนสิงหาคม ปี 2023 บริษัท จอห์นสัน แอนด์ จอห์นสันได้เปิดตัว Talvey (talquetamab) ซึ่งเป็นแอนติบอดีที่มีความจำเพาะแบบคู่ GPRC5D/CD3 สำหรับการรักษาโรค Multiple myeloma (MM) ที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษาในผู้ป่วย
MM เป็นมะเร็งชนิดหนึ่งที่เกิดขึ้นในพลาสมาเซลล์ ซึ่งนำไปสู่อาการปวดกระดูก โรคโลหิตจาง และปัญหาโรคไต ปัจจุบัน MM เป็นมะเร็งเม็ดเลือดที่พบมากเป็นอันดับสาม โดยมีผู้ป่วยประมาณ 35,000 รายที่ได้รับการวินิจฉัย และมีผู้เสียชีวิตจากโรคนี้มากกว่า 12,000 รายในสหรัฐอเมริกาในปี 2023
10. Elevidys: ยารักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) ตัวแรกของโลก
ในเดือนมิถุนายน ปี 2023 บริษัท Sarepta Therapeutics ได้เปิดตัว Elevidys ซึ่งเป็นยารักษาโรค Duchenne muscular dystrophy (DMD) ตัวแรกของโลก โดยมีเป้าหมายเพื่อรักษาผู้ป่วยเด็กอายุ 4 ถึง 5 ปี โดยได้รับการยืนยันว่ามีการกลายพันธุ์ของยีน DMD
DMD เป็นโรคทางพันธุกรรมที่มีลักษณะการเสื่อมของกล้ามเนื้อและความอ่อนแออย่างต่อเนื่อง เกิดจากการขาด dystrophin ซึ่งเป็นโปรตีนที่ช่วยรักษาเซลล์กล้ามเนื้อให้สมบูรณ์ โดยเริ่มตั้งแต่วัยเด็ก โดยส่วนใหญ่จะส่งผลต่อเด็กผู้ชาย ทำให้การเคลื่อนไหวลดลงและหายใจลำบาก
ในฐานะการบำบัดด้วยยีน AAV นั้น, Elevidys ใช้โปรโมเตอร์ MHCK7 ร่วมกับเวกเตอร์ AAVrh74 เพื่อส่งยีนที่เข้ารหัสโปรตีนไมโครดิสโทรฟิน (microdystrophin protein) ไปยังเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อโดยเฉพาะ กระบวนการนี้เอื้อต่อการผลิตโปรตีน microdystrophin ซึ่งมีความสำคัญอย่างยิ่งในการรักษา DMD
ผลิตภัณฑ์ที่นำมาเป็นตัวอย่างทั้งหมดนี้ จะช่วยให้เราได้เห็นภาพของการเปลี่ยนแปลงในอุตสาหกรรม เทคโนโลยีชีวภาพ (Biotechnology) ซึ่งกำลังจะเริ่มขับเคลื่อนโลกของเราและต่อเนื่องไปอีกหลาย 10 ปี เพื่อรองรับยุคสังคมผู้สูงวัย (Aging Society) ซึ่งทั้ง 2 เมกะเทรนด์นี้ถือได้ว่าเป็น Megatrend ระดับโลก ที่จะต้องติดตามอย่างใกล้ชิด และปรับตัวและองค์กรให้พร้อมรับการเปลี่ยนแปลง